Cel mai scump medicament din lume a fost aprobat în SUA. Cât costă o singură doză Hemgenix

Hemgenix, cel mai scump medicament din lume, a fost aprobat de către FDA în Statele Unite ale Americii. O singură doză Hemgenix costă milioane de dolari.

Publicat: 25 noiembrie 2022, 12:00
Reclamă

FDA (Food and Drug Administration) a aprobat recent Hemgenix, un nou medicament folosit pentru a trata hemofilia. Hemgenix e creat de CSL Behring, ce a decis ca fiecare tratament să coste 3.5 milioane de dolari. 

Hemgenix e o terapie prin gene pentru tratarea adulților ce suferă de hemofilie B. Aceasta e boală genetică ce previne producerea proteinei necesare pentru crearea cheagurilor de sânge, scrie CNN.

Aproximativ 1 din 40.000 de oameni au această boală, cei mai mulți dintre ei bărbați.

ARTICOLUL CONTINUĂ DUPĂ RECLAMĂ

Cel mai scump medicament din lume a fost aprobat în SUA

Tratamentul obișnuit pentru hemofilie presupune infuzii intravenoase de rutină, pentru a menține un nivel suficient de factorul de închegare care lipsește. Noua terapie prin gene a fost creată pentru a fi administrată sub forma unei singure infuzii intravenoase. 

„Ne-am apropiat de terapia genetică pentru hemofilie în ultimele 2 decenii. În ciuda avansului în tratarea hemofiliei, prevenirea și tratarea unor episoade de sângerare pot avea un impact advers asupra calității vieții indivizilor,” a declarat dr. Peter Marks, director în cadrul FDA, ce a aprobat recent cel mai scump medicament din lume. 

Reclamă
Reclamă

„Aprobarea de azi oferă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții care au hemofilie B și reprezintă un progres important în dezvoltarea terapiilor inovative pentru cei care au de-a face cu povara grea a unei boli asociate cu această formă de hemofilie,” a continuat el. 

Hemofilia B e o boală genetică ce presupune un nivel insuficient de Factor IX, proteina care ajută la formarea cheagurilor de sânge. Aceste cheaguri opresc sângerarea în cazul unei răni. Printre simptomele hemofiliei B se numără sângerare profundă și îndelungată, ceea ce poate duce la complicații serioase, inclusiv sângerarea în încheieturi, mușchi și organe, printre care se numără și creierul. Acum, cel mai scump medicament din lume promite să trateze această afecțiune. 

Cei mai mulți oameni care au hemofilie B și prezintă simptome sunt bărbați. Hemofilia B reprezintă aproximativ 15% din cazurile totale de hemofilie. Cele mai multe femei care poartă această boală nu au simptome. Aproximativ 10-25% dintre femeile care au boala au simptome moderate. 

Ce preț ar trebui să aibă Hemgenix, de fapt, potrivit experților 

Institute for Clinical and Economic Review, un ONG care analizează valoarea reală a medicamentelor și a altor produse medicale, a realizat o analiză a costului medicamentului.

Potrivit ONG-ului, medicamentul a fost analizat din punct de vedere al rentabilității, prin compararea costurilor cu beneficiile la nivelul sănătății. Organizația a sugerat un alt preț pentru cel mai scump medicament din lume. Experții consideră că un preț corect ar fi de 2.93 – 2.96 de milioane de dolari, pentru o singură doză. 

Potrivit unui analize GoodRx, înainte de Hemgenix, medicamentul cel mai scump de pe planetă era Zolgensma. Acesta a fost de FDA în 2019, pentru a trata atrofierea mușchilor coloanei. Un singur tratament Zolgensma costa 2.1 milioane de dolari. 

FDA susține că a aprobat Hemgenix pentru siguranța și eficiența evaluate în 2 studii separate, realizate pe 60 de bărbați. Printre cele mai comune efecte secundare se numără creșterea numărului de enzime din ficat, dureri de cap și simptome similare cu cele de răceală.

Reclamă
Te-ar mai putea interesa și
Băiat blond, care stă în iarbă, cu un telefon în mână. Experții au dezvăluit ce efect poate avea comunicarea prin intermediul tehnologiei asupra copiilor
Cum ți se schimbă creierul dacă renunți la telefon doar 3 zile. Diferențele au uimit experții
Cum ți se schimbă creierul dacă renunți la telefon doar 3 zile. Diferențele au uimit experții
Doi astronauți, lângă Stația Spațială Internațională, în spațiu, cu Pământul pe fundal. Acolo vor ajunge și astronauții amatori care au plătit câte 55 de milioane de dolari pentru misiune
Riscul la care se expun astronauții care zboară spre Marte. Corpul lor nu va mai fi la fel niciodată
Riscul la care se expun astronauții care zboară spre Marte. Corpul lor nu va mai fi la fel niciodată
Doza de suc Coca Cola în nisip, după ce Un turist a lăsat o doză de suc pe insula celui mai izolat trib din lume. De ce ar fi putut să ucidă toți băștinașii acest „tribut”
Fun
Un turist a lăsat o doză de suc pe insula celui mai izolat trib din lume. De ce ar fi putut să ucidă toți băștinașii acest „tribut”
Un turist a lăsat o doză de suc pe insula celui mai izolat trib din lume. De ce ar fi putut să ucidă toți băștinașii acest „tribut”
RECOMANDĂRI USEIT.RO
1
Mașină electrică albă, la încărcare la pompă. Furtunul e negru, mașina e albă, și o lumină albastră curge. Xiaomi va produce mașini electrice de serie în câțiva ani
Xiaomi a dezvăluit YU7 SUV. Ce preț are noua mașină electrică
După ce Xiaomi a dezvăluit YU7 SUV, noua mașină electrică, acțiunile companiei au crescut semnificativ, la un nivel record. Acțiunile Xiaomi au crescut cu 5% și au atins un prag record la o zi...
Xiaomi a dezvăluit YU7 SUV. Ce preț are noua mașină electrică
2
Băiat blond, care stă în iarbă, cu un telefon în mână. Experții au dezvăluit ce efect poate avea comunicarea prin intermediul tehnologiei asupra copiilor
Cum ți se schimbă creierul dacă renunți la telefon doar 3 zile. Diferențele au uimit experții
Experții au dezvăluit cum ți se schimbă creierul dacă renunți la telefon timp de doar 3 zile, cu diferențe surprinzătoare.  În ultimul deceniu, smartphone-urile au devenit un dispozitiv utilizat zilnic de miliarde de oameni....
Cum ți se schimbă creierul dacă renunți la telefon doar 3 zile. Diferențele au uimit experții
3
Consola Xbox One, pe alb, pe un fundal verde deschis. Microsoft a oprit recent producția pentru această consolă
Microsoft a dezvăluit ce se va întâmpla cu următoarea generație Xbox. Anunțul care a încântat fanii
Cu o veste care a încântat fanii, Microsoft a dezvăluit ce se va întâmpla cu următoarea generație a consolei Xbox. Fanii Xbox sunt încântați de cel mai recent anunț Microsoft. Gigantul tech a dezvăluit...
Microsoft a dezvăluit ce se va întâmpla cu următoarea generație Xbox. Anunțul care a încântat fanii
4
Stația pațială Internațională, cu Pământul pe fundal. Rusia crede că Stația Spațială Internațională e periculoasă
Elon Musk cere încetarea Stației Spațiale Internaționale mai devreme. De ce e îngrijorat miliardarul
Elon Musk cere încetarea Stației Spațiale Internaționale mai devreme decât planificase NASA, după ce compania sa, SpaceX, a primit proiectul de a o distruge.  Elon Musk iar cere NASA să distrugă Stația Spațială Internațională...
Elon Musk cere încetarea Stației Spațiale Internaționale mai devreme. De ce e îngrijorat miliardarul
5
Telefon mobil cu Apple Intelligence pe ecran și pe fundal, care introduce noile funcții
Cele mai importante vești AI dezvăluite de Apple la WWDC 2025. Ce funcții vor fi introduse în curând
În cadrul evenimentului WWDC 2025, Apple a dezvăluit cele mai importante vești AI, care vor fi integrate în sistemul de operare pe viitor. Anul trecut, evenimentul WWDC a scos la iveală planurile ambițioase ale...
Cele mai importante vești AI dezvăluite de Apple la WWDC 2025. Ce funcții vor fi introduse în curând
PARTENERI
×