Cel mai scump medicament din lume a fost aprobat în SUA. Cât costă o singură doză Hemgenix

Hemgenix, cel mai scump medicament din lume, a fost aprobat de către FDA în Statele Unite ale Americii. O singură doză Hemgenix costă milioane de dolari.

Publicat: 25 noiembrie 2022, 12:00
Reclamă

FDA (Food and Drug Administration) a aprobat recent Hemgenix, un nou medicament folosit pentru a trata hemofilia. Hemgenix e creat de CSL Behring, ce a decis ca fiecare tratament să coste 3.5 milioane de dolari. 

Reclamă

Hemgenix e o terapie prin gene pentru tratarea adulților ce suferă de hemofilie B. Aceasta e boală genetică ce previne producerea proteinei necesare pentru crearea cheagurilor de sânge, scrie CNN.

Aproximativ 1 din 40.000 de oameni au această boală, cei mai mulți dintre ei bărbați.

Cel mai scump medicament din lume a fost aprobat în SUA

Tratamentul obișnuit pentru hemofilie presupune infuzii intravenoase de rutină, pentru a menține un nivel suficient de factorul de închegare care lipsește. Noua terapie prin gene a fost creată pentru a fi administrată sub forma unei singure infuzii intravenoase. 

„Ne-am apropiat de terapia genetică pentru hemofilie în ultimele 2 decenii. În ciuda avansului în tratarea hemofiliei, prevenirea și tratarea unor episoade de sângerare pot avea un impact advers asupra calității vieții indivizilor,” a declarat dr. Peter Marks, director în cadrul FDA, ce a aprobat recent cel mai scump medicament din lume. 

Reclamă
Reclamă

„Aprobarea de azi oferă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții care au hemofilie B și reprezintă un progres important în dezvoltarea terapiilor inovative pentru cei care au de-a face cu povara grea a unei boli asociate cu această formă de hemofilie,” a continuat el. 

Hemofilia B e o boală genetică ce presupune un nivel insuficient de Factor IX, proteina care ajută la formarea cheagurilor de sânge. Aceste cheaguri opresc sângerarea în cazul unei răni. Printre simptomele hemofiliei B se numără sângerare profundă și îndelungată, ceea ce poate duce la complicații serioase, inclusiv sângerarea în încheieturi, mușchi și organe, printre care se numără și creierul. Acum, cel mai scump medicament din lume promite să trateze această afecțiune. 

Cei mai mulți oameni care au hemofilie B și prezintă simptome sunt bărbați. Hemofilia B reprezintă aproximativ 15% din cazurile totale de hemofilie. Cele mai multe femei care poartă această boală nu au simptome. Aproximativ 10-25% dintre femeile care au boala au simptome moderate. 

Ce preț ar trebui să aibă Hemgenix, de fapt, potrivit experților 

Institute for Clinical and Economic Review, un ONG care analizează valoarea reală a medicamentelor și a altor produse medicale, a realizat o analiză a costului medicamentului.

Potrivit ONG-ului, medicamentul a fost analizat din punct de vedere al rentabilității, prin compararea costurilor cu beneficiile la nivelul sănătății. Organizația a sugerat un alt preț pentru cel mai scump medicament din lume. Experții consideră că un preț corect ar fi de 2.93 – 2.96 de milioane de dolari, pentru o singură doză. 

Potrivit unui analize GoodRx, înainte de Hemgenix, medicamentul cel mai scump de pe planetă era Zolgensma. Acesta a fost de FDA în 2019, pentru a trata atrofierea mușchilor coloanei. Un singur tratament Zolgensma costa 2.1 milioane de dolari. 

FDA susține că a aprobat Hemgenix pentru siguranța și eficiența evaluate în 2 studii separate, realizate pe 60 de bărbați. Printre cele mai comune efecte secundare se numără creșterea numărului de enzime din ficat, dureri de cap și simptome similare cu cele de răceală.

Reclamă
Te-ar mai putea interesa și
Pisică neagră cu portocaliu, similară cu cea mai bătrână pisică din lume, Flossie
Fun
Cea mai bătrână pisică din lume a doborât Recordul Guinness. Ce vârstă are Flossie
Cea mai bătrână pisică din lume a doborât Recordul Guinness. Ce vârstă are Flossie
Camera fără ecou de la Orfield Laboratories, cel mai „tăcut” loc de pe Pământ, cu un om în cameră
Fun
Cel mai „tăcut” loc de pe Pământ. Nimeni nu a rezistat acolo mai mult de 45 de minute
Cel mai „tăcut” loc de pe Pământ. Nimeni nu a rezistat acolo mai mult de 45 de minute
Antilia, cea mai scumpă reședință privată din lume, Mumbai
Fun
Cea mai scumpă reședință privată din lume e considerată o „anomalie arhitecturală”. Cine e proprietarul clădirii Antilia
Cea mai scumpă reședință privată din lume e considerată o „anomalie arhitecturală”. Cine e proprietarul clădirii Antilia
RECOMANDĂRI USEIT.RO
1
Bărbat care șterge cu racleta parbrizul înghețat al mașinii. Experții au dezvăluit cum să dezgheți parbrizul mașinii rapid
Butonul din mașină care te poate ajuta să dezgheți parbrizul în doar câteva minute. Puțini șoferi îl folosesc
Butonul din mașină care te poate ajuta să dezgheți parbrizul în doar câteva minute a fost dezvăluit de experți, ce încurajează toți șoferii care încă nu l-au folosit să îl încerce. În timpul iernii,...
Butonul din mașină care te poate ajuta să dezgheți parbrizul în doar câteva minute. Puțini șoferi îl folosesc
2
Trilobiți, fosile, viețuitoare care au trăit acum sute de milioane de ani, din cea de-a 6-a extincție în masă
A fost descoperită cea de-a 6-a extincție în masă, ascunsă până acum. De ce a fost cauzată
A fost descoperită cea de-a 6-a extincție în masă, ce a fost ascunsă până acum. Dispariția în masă a avut loc în urmă cu 550 de milioane de ani și ar fi fost primul...
A fost descoperită cea de-a 6-a extincție în masă, ascunsă până acum. De ce a fost cauzată
3
Mașină Tesla roșie pe drum. Unii proprietari Tesla își îun copiii în fața mașinilor
O Tesla Model S poate merge 2.574 de kilometri cu o singură încărcare cu ajutorul unei modificări simple. Ce a descoperit proprietarul mașinii
O Tesla Model S poate merge peste 2.500 de kilometri cu o singură încărcare, în urma unei modificări ce a fost făcută chiar de către proprietarul mașinii.  În acest moment, vehiculele electrice încă nu...
O Tesla Model S poate merge 2.574 de kilometri cu o singură încărcare cu ajutorul unei modificări simple. Ce a descoperit proprietarul mașinii
4
Elon Musk, la o ședință SpaceX, în 2020. Poartă un costum și cămașă albă. Recent, a fost descoperită sosia lui Elon Musk
Elon Musk ar fi concediat un inginer care l-a corectat în public. Ce i-a spus fostul angajat
Elon Musk ar fi concediat un inginer care l-a corectat în public, după o conversație tensionată care a avut loc pe rețeaua de socializare Twitter. De când a preluat conducerea Twitter, Elon Musk a...
Elon Musk ar fi concediat un inginer care l-a corectat în public. Ce i-a spus fostul angajat
5
Rimac Nevera, cea mai rapidă mașină din lume, pe stradă, culoare albastră
Cea mai rapidă mașină electrică din lume e Rimac Nevera. Ce viteză record a atins vehiculul
Rimec Nevera e oficial cea mai rapidă mașină electrică din lume, după ce a doborât recent un record. Vehiculul impresionant are și un preț pe măsura performanței. Segmentul mașinilor electrice devine din ce în...
Cea mai rapidă mașină electrică din lume e Rimac Nevera. Ce viteză record a atins vehiculul
PARTENERI
×