Cel mai scump medicament din lume a fost aprobat în SUA. Cât costă o singură doză Hemgenix

Hemgenix, cel mai scump medicament din lume, a fost aprobat de către FDA în Statele Unite ale Americii. O singură doză Hemgenix costă milioane de dolari.

Publicat: 25 noiembrie 2022, 12:00
Reclamă

FDA (Food and Drug Administration) a aprobat recent Hemgenix, un nou medicament folosit pentru a trata hemofilia. Hemgenix e creat de CSL Behring, ce a decis ca fiecare tratament să coste 3.5 milioane de dolari. 

Hemgenix e o terapie prin gene pentru tratarea adulților ce suferă de hemofilie B. Aceasta e boală genetică ce previne producerea proteinei necesare pentru crearea cheagurilor de sânge, scrie CNN.

Aproximativ 1 din 40.000 de oameni au această boală, cei mai mulți dintre ei bărbați.

Cel mai scump medicament din lume a fost aprobat în SUA

Tratamentul obișnuit pentru hemofilie presupune infuzii intravenoase de rutină, pentru a menține un nivel suficient de factorul de închegare care lipsește. Noua terapie prin gene a fost creată pentru a fi administrată sub forma unei singure infuzii intravenoase. 

„Ne-am apropiat de terapia genetică pentru hemofilie în ultimele 2 decenii. În ciuda avansului în tratarea hemofiliei, prevenirea și tratarea unor episoade de sângerare pot avea un impact advers asupra calității vieții indivizilor,” a declarat dr. Peter Marks, director în cadrul FDA, ce a aprobat recent cel mai scump medicament din lume. 

Reclamă
Reclamă

„Aprobarea de azi oferă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții care au hemofilie B și reprezintă un progres important în dezvoltarea terapiilor inovative pentru cei care au de-a face cu povara grea a unei boli asociate cu această formă de hemofilie,” a continuat el. 

Hemofilia B e o boală genetică ce presupune un nivel insuficient de Factor IX, proteina care ajută la formarea cheagurilor de sânge. Aceste cheaguri opresc sângerarea în cazul unei răni. Printre simptomele hemofiliei B se numără sângerare profundă și îndelungată, ceea ce poate duce la complicații serioase, inclusiv sângerarea în încheieturi, mușchi și organe, printre care se numără și creierul. Acum, cel mai scump medicament din lume promite să trateze această afecțiune. 

Cei mai mulți oameni care au hemofilie B și prezintă simptome sunt bărbați. Hemofilia B reprezintă aproximativ 15% din cazurile totale de hemofilie. Cele mai multe femei care poartă această boală nu au simptome. Aproximativ 10-25% dintre femeile care au boala au simptome moderate. 

Ce preț ar trebui să aibă Hemgenix, de fapt, potrivit experților 

Institute for Clinical and Economic Review, un ONG care analizează valoarea reală a medicamentelor și a altor produse medicale, a realizat o analiză a costului medicamentului.

Potrivit ONG-ului, medicamentul a fost analizat din punct de vedere al rentabilității, prin compararea costurilor cu beneficiile la nivelul sănătății. Organizația a sugerat un alt preț pentru cel mai scump medicament din lume. Experții consideră că un preț corect ar fi de 2.93 – 2.96 de milioane de dolari, pentru o singură doză. 

Potrivit unui analize GoodRx, înainte de Hemgenix, medicamentul cel mai scump de pe planetă era Zolgensma. Acesta a fost de FDA în 2019, pentru a trata atrofierea mușchilor coloanei. Un singur tratament Zolgensma costa 2.1 milioane de dolari. 

FDA susține că a aprobat Hemgenix pentru siguranța și eficiența evaluate în 2 studii separate, realizate pe 60 de bărbați. Printre cele mai comune efecte secundare se numără creșterea numărului de enzime din ficat, dureri de cap și simptome similare cu cele de răceală.

Reclamă
Te-ar mai putea interesa și
Bărbat care stă pe balcon la o masă, cu un bloc pe fundal, care își acoperă urechile. Cel mai puternic sunet din istorie a avut loc acum peste 100 de ani
Cel mai puternic sunet din istorie. A spart timpanele oamenilor aflați la 64 de kilometri distanță
Cel mai puternic sunet din istorie. A spart timpanele oamenilor aflați la 64 de kilometri distanță
Mână care intră într-o mașinnă de spălat plină de prosoape colorate, roz și albastru. O substanță folosită pentru a curăța hainele poate fi cauză principală pentru Parkinson
O substanță folosită pentru a curăța hainele ar putea fi una dintre cauzele principale ale bolii Parkinson. Avertismentul dur al experților
O substanță folosită pentru a curăța hainele ar putea fi una dintre cauzele principale ale bolii Parkinson. Avertismentul dur al experților
Copil nou-născut care doarme în pat, cu cearșaf alb. Un caz medical extrem de rar a atras atenția doctorilor
Caz medical extrem de rar: doctorii au îndepărtat un fetus din creierul unei fetițe de 1 an. Cum a fost posibil
Caz medical extrem de rar: doctorii au îndepărtat un fetus din creierul unei fetițe de 1 an. Cum a fost posibil
RECOMANDĂRI USEIT.RO
1
Roci vulcanice printre lavă, la fel cum experții au descoperit pietre „înfricoșătoare” pe o insulă
Experții au descoperit pietre „înfricoșătoare” pe o insulă izolată. Din ce sunt făcute „rocile”, de fapt
Experții au descoperit pietre „înfricoșătoare” pe o insulă vulcanică izolată din Brazilia, ce trage un semnal de alarmă despre poluarea la nivel mondial. Geologia Insulei vulcanice Tindade, din Brazilia, a fascinat experții de mai...
Experții au descoperit pietre „înfricoșătoare” pe o insulă izolată. Din ce sunt făcute „rocile”, de fapt
2
Mână care intră într-o mașinnă de spălat plină de prosoape colorate, roz și albastru. O substanță folosită pentru a curăța hainele poate fi cauză principală pentru Parkinson
O substanță folosită pentru a curăța hainele ar putea fi una dintre cauzele principale ale bolii Parkinson. Avertismentul dur al experților
O substanță folosită pentru a curăța hainele ar putea fi una dintre cauzele principale ale bolii Parkinson, susține un studiu recent.  Tricloretilenă (TCE) e o substanță care a fost folosită în trecut în numeroase...
O substanță folosită pentru a curăța hainele ar putea fi una dintre cauzele principale ale bolii Parkinson. Avertismentul dur al experților
3
Telefon pe ecranul căruia se află WhatsApp, pe un fundal cu logoul WhatsApp, pe verde. WhatsApp ar putea crește limita de transfer de 20 de ori
WhatsApp oferă o funcție exclusivă pentru iPhone. La ce opțiune nu vor avea acces utilizatorii Android
WhatsApp oferă o funcție exclusivă pentru iPhone, la care nu vor avea acces și utilizatorii Android, în cea mai recentă schimbare. WhatsApp, una dintre cele mai cunoscute aplicații de mesagerie din lume, tocmai a...
WhatsApp oferă o funcție exclusivă pentru iPhone. La ce opțiune nu vor avea acces utilizatorii Android
4
telefon Nokia mov, pe fundal negru cu alb. Nokia a anunțat că revine pe piață cu Magic Max
Nokia revine pe piață cu Magic Max. Smartphone-ul flagship care poate deveni un rival pentru iPhone
Nokia revine pe piață cu Magic Max, un smartphone flagship care ar putea fi un rival pentru iPhone, unul dintre cele mai cunoscute modele de telefon din lume. Nokia a creat unele dintre cele...
Nokia revine pe piață cu Magic Max. Smartphone-ul flagship care poate deveni un rival pentru iPhone
5
Mulți oameni adunați, cu fața spre cameră, îmbrăcați office. Experții au descoperit recent cel mai mare arbore genealogic din lume
Cel mai mare arbore genealogic din lume. Ce familie are 27 de milioane de descendenți
Cel mai mare arbore genealogic din lume are 27 de milioane de descendenți, potrivit unui studiu recent, ce a urmărit moștenitorii timp de peste 100.000 de ani.  Experții au folosit genomuri moderne și antice...
Cel mai mare arbore genealogic din lume. Ce familie are 27 de milioane de descendenți
PARTENERI
×