Cel mai scump medicament din lume a fost aprobat în SUA. Cât costă o singură doză Hemgenix

Hemgenix, cel mai scump medicament din lume, a fost aprobat de către FDA în Statele Unite ale Americii. O singură doză Hemgenix costă milioane de dolari.

Publicat: 25 noiembrie 2022, 12:00
Reclamă

FDA (Food and Drug Administration) a aprobat recent Hemgenix, un nou medicament folosit pentru a trata hemofilia. Hemgenix e creat de CSL Behring, ce a decis ca fiecare tratament să coste 3.5 milioane de dolari. 

Hemgenix e o terapie prin gene pentru tratarea adulților ce suferă de hemofilie B. Aceasta e boală genetică ce previne producerea proteinei necesare pentru crearea cheagurilor de sânge, scrie CNN.

Aproximativ 1 din 40.000 de oameni au această boală, cei mai mulți dintre ei bărbați.

ARTICOLUL CONTINUĂ DUPĂ RECLAMĂ

Cel mai scump medicament din lume a fost aprobat în SUA

Tratamentul obișnuit pentru hemofilie presupune infuzii intravenoase de rutină, pentru a menține un nivel suficient de factorul de închegare care lipsește. Noua terapie prin gene a fost creată pentru a fi administrată sub forma unei singure infuzii intravenoase. 

„Ne-am apropiat de terapia genetică pentru hemofilie în ultimele 2 decenii. În ciuda avansului în tratarea hemofiliei, prevenirea și tratarea unor episoade de sângerare pot avea un impact advers asupra calității vieții indivizilor,” a declarat dr. Peter Marks, director în cadrul FDA, ce a aprobat recent cel mai scump medicament din lume. 

Reclamă
Reclamă

„Aprobarea de azi oferă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții care au hemofilie B și reprezintă un progres important în dezvoltarea terapiilor inovative pentru cei care au de-a face cu povara grea a unei boli asociate cu această formă de hemofilie,” a continuat el. 

Hemofilia B e o boală genetică ce presupune un nivel insuficient de Factor IX, proteina care ajută la formarea cheagurilor de sânge. Aceste cheaguri opresc sângerarea în cazul unei răni. Printre simptomele hemofiliei B se numără sângerare profundă și îndelungată, ceea ce poate duce la complicații serioase, inclusiv sângerarea în încheieturi, mușchi și organe, printre care se numără și creierul. Acum, cel mai scump medicament din lume promite să trateze această afecțiune. 

Cei mai mulți oameni care au hemofilie B și prezintă simptome sunt bărbați. Hemofilia B reprezintă aproximativ 15% din cazurile totale de hemofilie. Cele mai multe femei care poartă această boală nu au simptome. Aproximativ 10-25% dintre femeile care au boala au simptome moderate. 

Ce preț ar trebui să aibă Hemgenix, de fapt, potrivit experților 

Institute for Clinical and Economic Review, un ONG care analizează valoarea reală a medicamentelor și a altor produse medicale, a realizat o analiză a costului medicamentului.

Potrivit ONG-ului, medicamentul a fost analizat din punct de vedere al rentabilității, prin compararea costurilor cu beneficiile la nivelul sănătății. Organizația a sugerat un alt preț pentru cel mai scump medicament din lume. Experții consideră că un preț corect ar fi de 2.93 – 2.96 de milioane de dolari, pentru o singură doză. 

Potrivit unui analize GoodRx, înainte de Hemgenix, medicamentul cel mai scump de pe planetă era Zolgensma. Acesta a fost de FDA în 2019, pentru a trata atrofierea mușchilor coloanei. Un singur tratament Zolgensma costa 2.1 milioane de dolari. 

FDA susține că a aprobat Hemgenix pentru siguranța și eficiența evaluate în 2 studii separate, realizate pe 60 de bărbați. Printre cele mai comune efecte secundare se numără creșterea numărului de enzime din ficat, dureri de cap și simptome similare cu cele de răceală.

Reclamă
Te-ar mai putea interesa și
Jucător care se află în fața unui calculator, la birou, diferit față de Star Citizen, jocul controversat care a strâns 500 de milioane de dolari
Ce se întâmplă dacă dedici 3 ore pe zi jocurilor video. Efectul la care puțini se gândesc
Ce se întâmplă dacă dedici 3 ore pe zi jocurilor video. Efectul la care puțini se gândesc
Pastile în nuanțe de roșu și portocaliu, pe o hârtie albă pe care scrie cancer, similară cu „pastila care ucide cancerul”
Un medicament anticancer BioNTech ar putea ajunge pe piață în 2026. Cum funcționează tratamentul
Un medicament anticancer BioNTech ar putea ajunge pe piață în 2026. Cum funcționează tratamentul
Femeie care e vaccinată de o doctoriță în mâna stângă, ambele purtând mască, pentru a ilustra ce e „boala x”
Virusul pe care îl au 95% dintre oameni. Ce poate face în corpul uman
Virusul pe care îl au 95% dintre oameni. Ce poate face în corpul uman
RECOMANDĂRI USEIT.RO
1
Elon Musk, pe covorul roșu la MET Gala 2022, îmbrăcat într-un costum negru, cu o cămașă albă. Cel mai bogat personaj fictiv are o avere mai mare decât a lui Musk
Fun
Elon Musk prezice un viitor fără joburi. Cum vor supraviețui oamenii atunci, potrivit miliardarului
Elon Musk prezice un viitor fără joburi, în care oamenii ar trăi într-un sistem bazat pe un „venit universal ridicat”. Elon Musk a realizat mai multe predicții în ultimii ani despre impactul inteligenței artificiale...
Elon Musk prezice un viitor fără joburi. Cum vor supraviețui oamenii atunci, potrivit miliardarului
2
Femeie blondă îmbrăcată în gri care își acoperă gura, pentru a ilustra cât de periculoasă e încălzirea globală
Singurele țări care au aerul curat, potrivit OMS. Doar 7 state îndeplinesc condițiile necesare
OMS a dezvăluit care sunt singurele țări care au aerul curat potrivit standardelor legate de calitate și poluarea cu microparticule.  OMS (Organizația Mondială a Sănătății) a dezvăluit că doar 7 dintre cele 134 de...
Singurele țări care au aerul curat, potrivit OMS. Doar 7 state îndeplinesc condițiile necesare
3
Elon Musk, Met Gala 2022, îmbrăcat în costum. Recent, avertismentul lui Elon Musk despre economie a fost publicat pe Twitter
Elon Musk a recunoscut că folosește ketamină „cu rețetă”. De ce crede miliardarul că investitorii i-ar susține obiceiul
Elon Musk a recunoscut că folosește ketamină pe care o ia cu rețetă și crede că investitorii ar trebui să îi susțină obiceiul. Elon Musk susține că „aproape tot timpul” nu folosește medicamente atunci...
Elon Musk a recunoscut că folosește ketamină „cu rețetă”. De ce crede miliardarul că investitorii i-ar susține obiceiul
4
Femeie care e vaccinată de o doctoriță în mâna stângă, ambele purtând mască, pentru a ilustra ce e „boala x”
Virusul pe care îl au 95% dintre oameni. Ce poate face în corpul uman
Virusul pe care îl au 95% dintre oameni nu are vaccin momentan, dar un studiu recent a scos la iveală vulnerabilitățile sale.  Prin identificarea vulnerabilităților virusului Epstein-Barr (EBV), experții speră să găsească un vaccin...
Virusul pe care îl au 95% dintre oameni. Ce poate face în corpul uman
5
Familie cu un bărbat, o femeie și un copil care se joacă, pe canapea, pentru a ilustra cele mai fericite țări din lume în 2023
Fun
Cele mai fericite țări din lume în 2024. Pe ce poziție se află România în top
Raportul Mondial al Fericirii a dezvăluit iar care sunt cele mai fericite țări din lume pentru 2024, cu schimbări notabile în top față de anii precedenți. Ca în fiecare an, Raportul Mondial al Fericirii...
Cele mai fericite țări din lume în 2024. Pe ce poziție se află România în top
PARTENERI
×