Cel mai scump medicament din lume a fost aprobat în SUA. Cât costă o singură doză Hemgenix

Hemgenix, cel mai scump medicament din lume, a fost aprobat de către FDA în Statele Unite ale Americii. O singură doză Hemgenix costă milioane de dolari.

Publicat: 25 noiembrie 2022, 12:00
Reclamă

FDA (Food and Drug Administration) a aprobat recent Hemgenix, un nou medicament folosit pentru a trata hemofilia. Hemgenix e creat de CSL Behring, ce a decis ca fiecare tratament să coste 3.5 milioane de dolari. 

Hemgenix e o terapie prin gene pentru tratarea adulților ce suferă de hemofilie B. Aceasta e boală genetică ce previne producerea proteinei necesare pentru crearea cheagurilor de sânge, scrie CNN.

Aproximativ 1 din 40.000 de oameni au această boală, cei mai mulți dintre ei bărbați.

ARTICOLUL CONTINUĂ DUPĂ RECLAMĂ

Cel mai scump medicament din lume a fost aprobat în SUA

Tratamentul obișnuit pentru hemofilie presupune infuzii intravenoase de rutină, pentru a menține un nivel suficient de factorul de închegare care lipsește. Noua terapie prin gene a fost creată pentru a fi administrată sub forma unei singure infuzii intravenoase. 

„Ne-am apropiat de terapia genetică pentru hemofilie în ultimele 2 decenii. În ciuda avansului în tratarea hemofiliei, prevenirea și tratarea unor episoade de sângerare pot avea un impact advers asupra calității vieții indivizilor,” a declarat dr. Peter Marks, director în cadrul FDA, ce a aprobat recent cel mai scump medicament din lume. 

Reclamă
Reclamă

„Aprobarea de azi oferă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții care au hemofilie B și reprezintă un progres important în dezvoltarea terapiilor inovative pentru cei care au de-a face cu povara grea a unei boli asociate cu această formă de hemofilie,” a continuat el. 

Hemofilia B e o boală genetică ce presupune un nivel insuficient de Factor IX, proteina care ajută la formarea cheagurilor de sânge. Aceste cheaguri opresc sângerarea în cazul unei răni. Printre simptomele hemofiliei B se numără sângerare profundă și îndelungată, ceea ce poate duce la complicații serioase, inclusiv sângerarea în încheieturi, mușchi și organe, printre care se numără și creierul. Acum, cel mai scump medicament din lume promite să trateze această afecțiune. 

Cei mai mulți oameni care au hemofilie B și prezintă simptome sunt bărbați. Hemofilia B reprezintă aproximativ 15% din cazurile totale de hemofilie. Cele mai multe femei care poartă această boală nu au simptome. Aproximativ 10-25% dintre femeile care au boala au simptome moderate. 

Ce preț ar trebui să aibă Hemgenix, de fapt, potrivit experților 

Institute for Clinical and Economic Review, un ONG care analizează valoarea reală a medicamentelor și a altor produse medicale, a realizat o analiză a costului medicamentului.

Potrivit ONG-ului, medicamentul a fost analizat din punct de vedere al rentabilității, prin compararea costurilor cu beneficiile la nivelul sănătății. Organizația a sugerat un alt preț pentru cel mai scump medicament din lume. Experții consideră că un preț corect ar fi de 2.93 – 2.96 de milioane de dolari, pentru o singură doză. 

Potrivit unui analize GoodRx, înainte de Hemgenix, medicamentul cel mai scump de pe planetă era Zolgensma. Acesta a fost de FDA în 2019, pentru a trata atrofierea mușchilor coloanei. Un singur tratament Zolgensma costa 2.1 milioane de dolari. 

FDA susține că a aprobat Hemgenix pentru siguranța și eficiența evaluate în 2 studii separate, realizate pe 60 de bărbați. Printre cele mai comune efecte secundare se numără creșterea numărului de enzime din ficat, dureri de cap și simptome similare cu cele de răceală.

Reclamă
Te-ar mai putea interesa și
Femeie cu cohi gri, care se uită în sus, pe fundal alb. Ochii gri au cea mai rară culoare de ochi din lume
De ce au oamenii ochii de culori diferite. Un expert în genetică a dezvăluit procesul la care puțini se gândesc
De ce au oamenii ochii de culori diferite. Un expert în genetică a dezvăluit procesul la care puțini se gândesc
„Plămânul de fier” precum cel folosit de Paul Alexander, care a murit la 78 de ani, pe galben
Paul Alexander, bărbatul din „plămânul de fier”, a murit la 78 de ani. Cum a trăit 70 de ani într-un cilindru de metal
Paul Alexander, bărbatul din „plămânul de fier”, a murit la 78 de ani. Cum a trăit 70 de ani într-un cilindru de metal
Coș plin cu cele mai sănătoase legume, pe fundal de lemn, cu sfeclă, roșii, morcovi, salată, banane
Cele mai sănătoase legume, potrivit experților. Puțini ar ghici care dintre ele ocupă primul loc
Cele mai sănătoase legume, potrivit experților. Puțini ar ghici care dintre ele ocupă primul loc
RECOMANDĂRI USEIT.RO
1
Telefon iPhone cu ora 9:41 pe ecran, care apare în toate reclamele Apple, pe fundal gri
De ce apare ora 9:41 în toate reclamele Apple. Secretul din spatele tradiției gigantului tech
Atunci când vine vorba de unul dintre cei mai mari producători tech, puțini știu de ce apare ora 9:41 în toate reclamele Apple, atunci când e arătat ecranul dispozitivelor.  Puțini fani au observat acest...
De ce apare ora 9:41 în toate reclamele Apple. Secretul din spatele tradiției gigantului tech
2
Cometă mare, pe fundal negru. NASA a confirmat recent cea mai mare cometă descoperită până acum
Cea mai mare cometă descoperită vreodată. Ce dimensiune fantastică are „megacometa” Bernardinelli-Berstein
Experții au descoperit cea mai mare cometă din univers, observată până acum, ce poartă denumirea de Bernardinelli-Berstein. Descoperirea cometei Bernardinelli-Berstein a fost confirmată cu ajutorul Telescopului Hubble. Are o lungime de 129 de kilometri....
Cea mai mare cometă descoperită vreodată. Ce dimensiune fantastică are „megacometa” Bernardinelli-Berstein
3
Utilizator care ține un telefon în mână, cu WhatsApp pe ecran. Mulți utilizatori s-au întrebat cum poți ascunde ultima accesare WhatsApp
Cum poți citi mesajele WhatsApp fără să să le deschizi. Trucurile pe care puțini utilizatori le știu
Te-ai întrebat cum poți citi mesajele WhatsApp fără să le deschizi? Există mai multe metode prin care poți face acest lucru.  Dacă ți s-a întâmplat vreodată să primești un mesaj WhatsApp pe care vrei...
Cum poți citi mesajele WhatsApp fără să să le deschizi. Trucurile pe care puțini utilizatori le știu
4
Telefoane Samsung Note 20 Ultra, ținute în mână de un utilizator, pe roz și argintiu. Samsung a lansat recent Galaxy A53
Când ajunge pe piață Samsung Galaxy A55. Smartphone-ul va avea un preț accesibil
Mulți fani s-au întrebat când ajunge pe piață Samsung Galaxy A55, smartphone-ul cu preț accesibil oferit de gigantul tech din Coreea de Sud.  Noul model Galaxy A55 va ajunge pe piață în curând, ca...
Când ajunge pe piață Samsung Galaxy A55. Smartphone-ul va avea un preț accesibil
5
Cometa Leonard, cea mai strălucitoare cometă a anului 2021, va fi vizibilă în luna decembrie. În imagine, o cometă mov trece pe lângă Terra
„Cometa eclipsei” vizitează iar Sistemul Solar, după peste 70 de ani. Când poți vedea pe cer evenimentul unic în viață
„Cometa eclipsei” vizitează iar Sistemul Solar, la peste 70 de ani de când a fost vizibilă ultima dată, în același an în care a fost încoronată regina Elisabeta a II-a. Potrivit experților, ultima dată...
„Cometa eclipsei” vizitează iar Sistemul Solar, după peste 70 de ani. Când poți vedea pe cer evenimentul unic în viață
PARTENERI
×