FDA (Food and Drug Administration) a aprobat recent Hemgenix, un nou medicament folosit pentru a trata hemofilia. Hemgenix e creat de CSL Behring, ce a decis ca fiecare tratament să coste 3.5 milioane de dolari.
Cel mai scump medicament din lume a fost aprobat în SUA. Cât costă o singură doză Hemgenix
Hemgenix, cel mai scump medicament din lume, a fost aprobat de către FDA în Statele Unite ale Americii. O singură doză Hemgenix costă milioane de dolari.
![Imagine cu un tub galben de pastile, cu pastile roșii peste dolari, care nu seamănă cu cel mai scump medicament din lume Imagine cu un tub galben de pastile, cu pastile roșii peste dolari, care nu seamănă cu cel mai scump medicament din lume](https://cdn.useit.ro/wp-content/uploads/2022/11/Cel-mai-scump-medicament-din-lume-a-fost-aprobat-in-SUA-Cat-costa-o-singura-doza-Hemgenix-790x460.jpg)
Hemgenix e o terapie prin gene pentru tratarea adulților ce suferă de hemofilie B. Aceasta e boală genetică ce previne producerea proteinei necesare pentru crearea cheagurilor de sânge, scrie CNN.
Aproximativ 1 din 40.000 de oameni au această boală, cei mai mulți dintre ei bărbați.
Cel mai scump medicament din lume a fost aprobat în SUA
Tratamentul obișnuit pentru hemofilie presupune infuzii intravenoase de rutină, pentru a menține un nivel suficient de factorul de închegare care lipsește. Noua terapie prin gene a fost creată pentru a fi administrată sub forma unei singure infuzii intravenoase.
„Ne-am apropiat de terapia genetică pentru hemofilie în ultimele 2 decenii. În ciuda avansului în tratarea hemofiliei, prevenirea și tratarea unor episoade de sângerare pot avea un impact advers asupra calității vieții indivizilor,” a declarat dr. Peter Marks, director în cadrul FDA, ce a aprobat recent cel mai scump medicament din lume.
„Aprobarea de azi oferă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții care au hemofilie B și reprezintă un progres important în dezvoltarea terapiilor inovative pentru cei care au de-a face cu povara grea a unei boli asociate cu această formă de hemofilie,” a continuat el.
Hemofilia B e o boală genetică ce presupune un nivel insuficient de Factor IX, proteina care ajută la formarea cheagurilor de sânge. Aceste cheaguri opresc sângerarea în cazul unei răni. Printre simptomele hemofiliei B se numără sângerare profundă și îndelungată, ceea ce poate duce la complicații serioase, inclusiv sângerarea în încheieturi, mușchi și organe, printre care se numără și creierul. Acum, cel mai scump medicament din lume promite să trateze această afecțiune.
Cei mai mulți oameni care au hemofilie B și prezintă simptome sunt bărbați. Hemofilia B reprezintă aproximativ 15% din cazurile totale de hemofilie. Cele mai multe femei care poartă această boală nu au simptome. Aproximativ 10-25% dintre femeile care au boala au simptome moderate.
Ce preț ar trebui să aibă Hemgenix, de fapt, potrivit experților
Institute for Clinical and Economic Review, un ONG care analizează valoarea reală a medicamentelor și a altor produse medicale, a realizat o analiză a costului medicamentului.
Potrivit ONG-ului, medicamentul a fost analizat din punct de vedere al rentabilității, prin compararea costurilor cu beneficiile la nivelul sănătății. Organizația a sugerat un alt preț pentru cel mai scump medicament din lume. Experții consideră că un preț corect ar fi de 2.93 – 2.96 de milioane de dolari, pentru o singură doză.
Potrivit unui analize GoodRx, înainte de Hemgenix, medicamentul cel mai scump de pe planetă era Zolgensma. Acesta a fost de FDA în 2019, pentru a trata atrofierea mușchilor coloanei. Un singur tratament Zolgensma costa 2.1 milioane de dolari.
FDA susține că a aprobat Hemgenix pentru siguranța și eficiența evaluate în 2 studii separate, realizate pe 60 de bărbați. Printre cele mai comune efecte secundare se numără creșterea numărului de enzime din ficat, dureri de cap și simptome similare cu cele de răceală.
![Imagine digitală cu un termometru, cu lichid albastru, peste harta Europei în roșu, similar cu valul de căldură din Europa](https://cdn.useit.ro/wp-content/uploads/2023/07/Cand-se-va-incheia-valul-de-caldura-din-Europa-Cum-va-fi-vremea-dupa-canicula-360x208.jpg)
![Cană de cafea albă, lângă saci cu boace de cafea, pe un fundal de lemn închis. Recolta de cafea globală e în pericol](https://cdn.useit.ro/wp-content/uploads/2022/01/Recolta-de-cafea-globala-e-in-pericol-Ce-s-ar-putea-intampla-cu-una-dintre-cele-mai-bauturi-din-lume-360x208.jpg)
![Oameni în vârstă, femeie și bărbat, care se uită la un laptop alb. Experții au dezvăluit recent de ce miros diferit bătrânii](https://cdn.useit.ro/wp-content/uploads/2023/03/De-ce-miros-diferit-batranii-potrivit-expertilor-Nu-toti-oamenii-in-varsta-au-aceeasi-soarta-360x208.jpg)
![Cană de cafea albă, lângă saci cu boace de cafea, pe un fundal de lemn închis. Recolta de cafea globală e în pericol](https://cdn.useit.ro/wp-content/uploads/2022/01/Recolta-de-cafea-globala-e-in-pericol-Ce-s-ar-putea-intampla-cu-una-dintre-cele-mai-bauturi-din-lume-264x264.jpg)
![Buzz Aldrin, în costum de astronaut, lângă steagul american de pe Lună, iulie 1969, pentru a ilustra ce s-a întâmplat cu steagurile lăsate pe Lună](https://cdn.useit.ro/wp-content/uploads/2024/07/Ce-s-a-intamplat-cu-steagurile-lasate-pe-Luna-de-catre-astronautii-Apollo-Putini-prin-ce-au-trecut-in-ultimele-decenii-264x264.jpg)
![Buzz Aldrin, în costum de astronaut, lângă steagul american de pe Lună, iulie 1969, pentru a ilustra ce s-a întâmplat cu steagurile lăsate pe Lună](https://cdn.useit.ro/wp-content/uploads/2024/07/Ce-s-a-intamplat-cu-steagurile-lasate-pe-Luna-de-catre-astronautii-Apollo-Putini-prin-ce-au-trecut-in-ultimele-decenii-264x264.jpg)
![Buzz Aldrin, în costum de astronaut, lângă steagul american de pe Lună, iulie 1969, pentru a ilustra ce s-a întâmplat cu steagurile lăsate pe Lună](https://cdn.useit.ro/wp-content/uploads/2024/07/Ce-s-a-intamplat-cu-steagurile-lasate-pe-Luna-de-catre-astronautii-Apollo-Putini-prin-ce-au-trecut-in-ultimele-decenii-264x264.jpg)
![Ploaie de meteoriți pe un cer mov, înconjurat de copaci negri, similară cu Perseide în 2023](https://cdn.useit.ro/wp-content/uploads/2023/07/Perseide-2023-Cand-are-loc-una-dintre-cele-mai-spectaculoase-ploi-de-meteoriti-264x264.jpg)
![Ploaie de meteoriți pe un cer mov, înconjurat de copaci negri, similară cu Perseide în 2023](https://cdn.useit.ro/wp-content/uploads/2023/07/Perseide-2023-Cand-are-loc-una-dintre-cele-mai-spectaculoase-ploi-de-meteoriti-264x264.jpg)
![Ploaie de meteoriți pe un cer mov, înconjurat de copaci negri, similară cu Perseide în 2023](https://cdn.useit.ro/wp-content/uploads/2023/07/Perseide-2023-Cand-are-loc-una-dintre-cele-mai-spectaculoase-ploi-de-meteoriti-264x264.jpg)
![Calculator cu ecranul albastru, după pana globală Microsoft Windows din iulie 2024, pentru a ilustra cum Microsoft a dezvăluit câte computere au fost afectate](https://cdn.useit.ro/wp-content/uploads/2024/07/Microsoft-a-dezvaluit-cate-computere-au-fost-afectate-de-pana-globala.-Ar-fi-cel-mai-mare-incident-cibernetic-din-istorie-264x264.jpg)
![Calculator cu ecranul albastru, după pana globală Microsoft Windows din iulie 2024, pentru a ilustra cum Microsoft a dezvăluit câte computere au fost afectate](https://cdn.useit.ro/wp-content/uploads/2024/07/Microsoft-a-dezvaluit-cate-computere-au-fost-afectate-de-pana-globala.-Ar-fi-cel-mai-mare-incident-cibernetic-din-istorie-264x264.jpg)
![Calculator cu ecranul albastru, după pana globală Microsoft Windows din iulie 2024, pentru a ilustra cum Microsoft a dezvăluit câte computere au fost afectate](https://cdn.useit.ro/wp-content/uploads/2024/07/Microsoft-a-dezvaluit-cate-computere-au-fost-afectate-de-pana-globala.-Ar-fi-cel-mai-mare-incident-cibernetic-din-istorie-264x264.jpg)
![Piața centrală din Zurich, Elveția, unul dintre cele mai „inteligente” orașe din lume](https://useit.ro/wp-content/uploads/2024/07/Cele-mai-„inteligente-orase-din-lume-in-2024.-Ce-beneficii-au-cei-locuiesc-in-capitalele-smart-264x264.jpg)
![Piața centrală din Zurich, Elveția, unul dintre cele mai „inteligente” orașe din lume](https://useit.ro/wp-content/uploads/2024/07/Cele-mai-„inteligente-orase-din-lume-in-2024.-Ce-beneficii-au-cei-locuiesc-in-capitalele-smart-264x264.jpg)
![Piața centrală din Zurich, Elveția, unul dintre cele mai „inteligente” orașe din lume](https://useit.ro/wp-content/uploads/2024/07/Cele-mai-„inteligente-orase-din-lume-in-2024.-Ce-beneficii-au-cei-locuiesc-in-capitalele-smart-264x264.jpg)
![Anul școlar 2024-2025. La ce dată începe școala și câte zile de vacanță vor avea elevii](https://img.a1.ro/?u=https://a1.ro/uploads/modules/news/0/2024/7/22/1119472/ligia-deca-structura-an-scolar-2024-2025-educatie-scoala-itqzix4c.jpg?w=300&h=250&c=1)
![Anul școlar 2024-2025. La ce dată începe școala și câte zile de vacanță vor avea elevii](https://img.a1.ro/?u=https://a1.ro/uploads/modules/news/0/2024/7/22/1119472/ligia-deca-structura-an-scolar-2024-2025-educatie-scoala-itqzix4c.jpg?w=300&h=250&c=1)
![Admitere facultate 2024. Cea mai râvnită specializare: 61 de candidați se bat pe un loc la buget](https://img.observatornews.ro/?u=https://observatornews.ro/uploads/modules/news/0/2024/7/26/587302/universitatea-din-bucuresti-admitere-53d8adc9.jpg&w=300&h=250&c=1)
![Admitere facultate 2024. Cea mai râvnită specializare: 61 de candidați se bat pe un loc la buget](https://img.observatornews.ro/?u=https://observatornews.ro/uploads/modules/news/0/2024/7/26/587302/universitatea-din-bucuresti-admitere-53d8adc9.jpg&w=300&h=250&c=1)
![Souvlaki de pui. Rețetă simplă și delicioasă din bucătăria grecească](https://cdn.catine.ro/wp-content/uploads/2024/07/Souvlaki-de-pui-790x460.jpg)
![Souvlaki de pui. Rețetă simplă și delicioasă din bucătăria grecească](https://cdn.catine.ro/wp-content/uploads/2024/07/Souvlaki-de-pui-790x460.jpg)
![Reacţia Larisei Drăgulescu după ce a aflat că Marian Drăgulescu se însoară! Ce relaţie poate avea cu logodnica fostului gimnast](https://as.ro/wp-content/uploads/2024/07/larisa-carmen-si-marian-dragulescu-1024x597.jpg)
![Reacţia Larisei Drăgulescu după ce a aflat că Marian Drăgulescu se însoară! Ce relaţie poate avea cu logodnica fostului gimnast](https://as.ro/wp-content/uploads/2024/07/larisa-carmen-si-marian-dragulescu-1024x597.jpg)
![Metode de tratare a rănilor și entorselor. Ce poți folosi pentru a le ameliora](https://medicool.ro/wp-content/uploads/2024/07/metode-de-tratare-a-ranilor-si-entorselor-ce-poti-folosi-pentru-a-le-ameliora-790x459.jpg)
![Metode de tratare a rănilor și entorselor. Ce poți folosi pentru a le ameliora](https://medicool.ro/wp-content/uploads/2024/07/metode-de-tratare-a-ranilor-si-entorselor-ce-poti-folosi-pentru-a-le-ameliora-790x459.jpg)
![Jorge Salinas o apără pe soția Elizabeth Alvarez în fața criticilor. Internauții spun că a luat mai multe kilograme în plus](https://img.digitalag.ro/?u=https://tvhappy.ro/uploads/modules/news/0/2024/7/25/438458/17218987457dd5e8f3.jpg&w=300&h=250&c=1)
![Jorge Salinas o apără pe soția Elizabeth Alvarez în fața criticilor. Internauții spun că a luat mai multe kilograme în plus](https://img.digitalag.ro/?u=https://tvhappy.ro/uploads/modules/news/0/2024/7/25/438458/17218987457dd5e8f3.jpg&w=300&h=250&c=1)